Genetické inžinierstvo hemofílie

Ako bolo oznámené skôr, nemeckí vedci používajú génového inžinierstva, aby sa zabránilo ochorenia srdca. Teraz však tieto metódy môžu byť použité proti krvné ochorenie. Americkí vedci konečne podarilo dosiahnuť hmatateľné výsledky v boji proti nevyliečiteľné choroby krvi, a to najmä, hemofílie. Nová technológia umožňuje odstrániť genetické defekty, ktoré aktivujú ľudské ochorenie krvi, ktoré nemôžu vyrovnať s existujúcimi liekmi. Vedecké výsledky boli nazývané úpravy genómu.

Pokusy boli vykonávané na myšiach. Sú zámerne infikovaných hemofilici, ničí schopnosť tela tvoriť červené krvinky. Ak takáto choroba je akékoľvek poškodenie alebo poškriabaniu spôsobili závažné krvácanie, ako proteín, ktoré sú nevyhnutné pre tvorbu trombocytov, krvný zahusťovanie, nie je produkovaný. Jeden chlapec z 30 tisíc sa rodia s touto chorobou. To si vyžaduje konštantu pre normálneho života transfúzia krvi, krovesvertyvayuschie obsahujúce zložky.

ketrin Hay, Lekár detskej nemocnice vo Filadelfii a riaditeľ bunkovej a molekulárnej Therapy Center, v rozhovore pre časopis Nature oznámil, že genóm editácia Je dovolené takmer úplne obnoviť normálnu funkciu krvi, bez toho aby došlo k zjavnej vedľajšie účinky.

V prvom kroku sa myšiam injekčne vírusovej vodič, ktorý by bunky pečeň, zodpovedný za produkciu proteínov. Dosiahnutie cieľa, ktoré sú zavedené do špeciálnych buniek enzýmy, nútiť upraviť genetické sekvencie. Enzýmy niesť fragmenty DNA zdravých génov k nahradeniu poškodenej oblasti zodpovedné za hemofílie.

úroveň produkcie proteín To sa zvýši na 5%. To je postačujúce, aby sa znížilo riziko hemofílie. S miernym krvácaním ochorenia môže dôjsť iba v priebehu chirurgického zákroku alebo vážneho úrazu, ako aj pri úplne zdravých ľudí.

Vzhľadom k tomu, molekulárnej zmena pôsobí cielene a pravdepodobnosť chyby je minimálny, bude sa zabránilo vážnym následkom, ako je napríklad vznik leukémie a iné rakoviny.