Nový nástroj proti hemofílie

Nakoniec vedci boli schopní dosiahnuť úspech v liečbe život ohrozujúce hematopathy - hemofílie, čo je zlé zrážanie krvi.

"Skupina britských a amerických vedcov bol zamestnaný v ňom Hemofília B skupina, vyznačujúci sa tým, že tvoria porušenie proteín (Faktor IX), ktorý je zodpovedný za proces koagulácia, tj zrážanie krvi, "- povedal ScienceDaily hlásené. Choroba je spôsobená recesívne dedičné mutácie v X-chromozóm, tak to je zvyčajne skupina B, rovnako ako A, C, to je muži, ktorí sú chorí. Jedinou úľavu pre priebeh ochorenia u týchto pacientov sú injekcie Faktor IX niekoľkokrát týždenne, a výroba tohto faktora je veľmi nákladné.

A až do tohto bodu, vedci pokúšali pre liečbu hemofílie, snažili sa to zavedením opravené kópií génu, ale tieto pokusy boli neúspešné.

Podstatou nového spôsobu je nasledujúci: pre dodávanie genetického materiálu, ktorý je potrebný pre syntézu IX faktor, ktorý sa používa lekári adenovírus 8. V jednej z nemocníc v prvom teste vykázali dobré výsledky: V pacientov krvných hladín faktora IX sa zvýšil na 2-12%, aj keď je to menej ako jedno percento. Toto rozšírenie na novú úroveň faktory týkajúce sa skutočnosti, že pacienti boli vložené rôzne dávky: dvaja zo spodnej časti prijatého v nízkych dávkach, dva - v priemere, a dva - vysoká. Okrem faktorov na vysokej úrovni u pacientov, ktorí dostávali vysoké dávky adenovírusu 8, tam bol tiež trvalejší efekt v priebehu budúceho roka a pol. Ale jeden z pacientov stále potrebujú steroidy, a to aj v prípade, že krátkodobý. Stalo sa to z dôvodu, že došlo k imunitnej odpovede na lieky v pečeni.

Výsledok tejto štúdie bol spokojný lekári a pacienti: v dôsledku štyria ľudia sa podarilo úplne opustiť týždenné injekciu faktora IX. Okrem toho, všetky zmizli ťažké a bolestivé, aby sa zastavil krvácajúce. Niektoré z nich majú teraz možnosť zapojiť sa do športu, aj keď predtým to bolo kontraindikované.

"Sme prvý podarilo dosiahnuť trvalé a pozitívny vplyv na produkciu krvných faktorov je zase, to nám dáva nádej na rýchle ošetrenie hemofília A, čo je častejšie, rovnako ako ďalšie genetické ochorenia, "- povedal Amit Natvani, autori štúdie a lekár z College v Londýne.